A recombinant adeno-associated virus (rAAV) vector comprising a nucleic acid encoding an N-acetylglucosamine-1-phosphate transferase, an alpha and beta subunit (GNPTAB) and at least one AAV inverted terminal repeat (ITR) / RTI >； In some embodiments, the rAAV vector can be contained within the rAAV particle, which can be contained in the pharmaceutical composition and kit. These vectors, particles, compositions, and kits are particularly useful in treating mammococciosis type II (ML II) or mucciosis type III (ML III) in mammals, Or bone mineral density in a mammal having a mammalian <； RTI ID = 0.0 >； type III <； / RTI >；N-아세틸글루코사민-1-포스페이트 트랜스퍼라제, 알파 및 베타 서브유닛(GNPTAB)을 인코딩하는 핵산 및 적어도 하나의 AAV 역위 말단 반복부(ITR)를 포함하는 재조합 아데노-관련 바이러스(rAAV) 벡터가 본원에 제공된다. 일부 구현예에서, rAAV 벡터는 rAAV 입자 내에 포함될 수 있고, 이는 약학적 조성물 및 키트 내에 함유될 수 있다. 이들 벡터, 입자, 조성물, 및 키트는, 그 중에서도, 포유동물에서 뮤코지질증 II형(ML II) 또는 뮤코지질증 III형(ML III)을 치료하는 것과 관련되거나, 뮤코지질증 II형(ML II) 또는 뮤코지질증 III형(ML III)을 갖는 포유동물에서 신체 크기, 골 무기질 함량, 및/또는 골 무기질 밀도를 증가시키는 것과 관련된 방법 및 용도에서 유용성을 발견할 수 있다.
