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Compounds for reducing the deleterious activity of genes containing extended nucleotide repeats
专利权人:
ザ ボード オブ トラスティーズ オブ ザ レランド スタンフォード ジュニア ユニバーシティー;サン,トーマス ダブリュー.
发明人:
サン,トーマス ダブリュー.,コーエン,スタンリー エヌ.,デン,ニン,フェン,ヤナン,チェン,ズーハオ
申请号:
JP2019571452
公开号:
JP2020524176A
申请日:
2018.06.19
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要:
Aspects of the present disclosure include contacting cells with an effective amount of a tetrahydrocarbazolamine compound to reduce the deleterious effects of the target gene in the cell, eg, the deleterious activity of the target gene containing a mutant extended nucleotide repeat (NR) in the cell. Methods of reducing are included. Adverse activity (eg, toxicity and/or dysfunction of the product encoded by the target gene containing the mutated extension NR) can result in production of a toxic expression product (eg, RNA or protein) encoded by the target gene or The activity may be reduced (and in some cases, selectively, including, differentially). Kits and compositions for practicing the subject methods are also provided.本開示の態様には、細胞を有効量のテトラヒドロカルバゾールアミン化合物と接触させることによって、細胞における標的遺伝子の有害効果、たとえば、細胞における変異伸長ヌクレオチド反復(NR)を含有する標的遺伝子の有害活性を低減する方法が含まれる。変異伸長NRを含有する標的遺伝子の有害活性(たとえば、それによってコードされる産物の毒性及び/または機能性不全)は、標的遺伝子によってコードされる毒性発現産物(たとえば、RNAまたはタンパク質)の産生または活性を低減する(及び一部の例では、選択的に、を含めて差別的に低減する)ことによって低減されてもよい。主題の方法を実践するためのキット及び組成物も提供される。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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