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新型碱基转换编辑系统用于基因治疗的应用
专利权人:
华东师范大学
发明人:
李大力,朱碧云,张晓辉,谢玲,刘明耀
申请号:
CN201810930980.3
公开号:
CN110835632A
申请日:
2018.15.08
申请国别(地区):
CN
年份:
2020
代理人:
摘要:
本发明首次创新提出了新型碱基转换编辑系统在基因治疗中的应用,该系统除了保留单碱基基因编辑系统的功能—即实现指定位点单个碱基C/G到T/A的转换,以及实现A/T到G/C转换,同时也能实现指定位点C/G到T/A、和A/T到G/C的转换,所述碱基转换编辑系统包括sgRNA、能够靶向识别DNA序列的核酸酶、胞嘧啶脱氨酶、腺苷脱氨酶、尿嘧啶糖苷酶抑制剂。本发明还提出包含该碱基转换编辑系统的药物组合物,以及其在基因编辑、基因治疗、药物筛选、模型动物的构建中的用途。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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