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Oligonucleotide-based inhibitors containing locked nucleic acid motifs
专利权人:
セラピューティクス,;インコーポレイテッド;ミラゲン セラピューティクス, インコーポレイテッド;ミラゲン
发明人:
ヴァン ローイ, エヴァ,ダルビー, クリスティーナ エム.,モンゴメリー, ラスティー エル.,ヴァン ローイ, エヴァ,ダルビー, クリスティーナ エム.,モンゴメリー, ラスティー エル.
申请号:
JP2015518626
公开号:
JP2015521626A
申请日:
2013.06.21
申请国别(地区):
JP
年份:
2015
代理人:
摘要:
The present invention relates to chemically modified motifs for oligonucleotides. The in vivo efficacy of the oligonucleotides of the invention, such as chemically modified antisense oligonucleotides, can be increased. Chemically modified oligonucleotides provide advantages in one or more of potency, delivery efficiency, target specificity, toxicity, and / or stability. Chemically modified oligonucleotides have a specific chemical modification motif or pattern of locked nucleic acids (LNA). Oligonucleotides (eg, antisense oligonucleotides) can target RNA, such as miRNA or mRNA. Also provided herein are compositions comprising chemically modified oligonucleotides and methods of using the chemically modified oligonucleotides as therapeutics for various disorders, including cardiovascular disorders.本発明は、オリゴヌクレオチドに対する化学修飾モチーフに関する。化学修飾されたアンチセンスオリゴヌクレオチドなどの本発明のオリゴヌクレオチドのin vivo有効性は増大し得る。化学修飾されたオリゴヌクレオチドは、効力、送達の効率、標的特異性、毒性、および/または安定性の1つまたは複数において利点をもたらす。化学修飾されたオリゴヌクレオチドはロックド核酸(LNA)の特定の化学修飾モチーフまたはパターンを有する。オリゴヌクレオチド(例えばアンチセンスオリゴヌクレオチド)は、miRNAまたはmRNAなどのRNAを標的とし得る。本明細書では、化学修飾されたオリゴヌクレオチドを含む組成物、および化学修飾されたオリゴヌクレオチドを、心血管障害を含めた種々の障害に対する治療薬として使用する方法も提供される。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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