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PRENATAL ENZYME REPLACEMENT THERAPY
专利权人:
SAINT LOUIS UNIVERSITY
发明人:
SLY, William, S.,GRUBB, Jeffrey, H.,TOMATSU, Shunji,MONTANO SUAREZ, Adriana, Maria,OIKAWA, Hirotaka
申请号:
USUS2012/021507
公开号:
WO2012/099851A3
申请日:
2012.01.17
申请国别(地区):
WO
年份:
2014
代理人:
摘要:
The invention contemplates transplacental enzyme replacement therapy (ERT) for deficiency of a polypeptide such as a tissue-nonspecific alkaline phosphatase (TNSALP) by administering a before-described pharmaceutical composition to a pregnant animal whose fetus or embryo is in need of such therapy. The fusion protein of such a composition comprises a water-soluble TNSALP portion, e.g., C-terminus-truncated TNSALP peptide-bonded to an IgG1 antibody Fc portion. The invention also contemplates a method for treating a metabolic disorder, such as HPP, in a fetus or embryo were a protein is administered to a pregnant mother. The fusion protein comprises a Fc fragment of an IgG1 antibody peptide- bonded to TNSALP. The protein crosses the placenta of the mother and enters the fetal blood stream. The protein is taken up into fetal tissue such that the TNSALP restores normal metabolic activity in the fetus.Linvention concerne une thérapie de substitution enzymatique (ERT) transplacentaire pour une déficience en un polypeptide, tel quune phosphatase alcaline non spécifique dun tissu (TNSALP), par ladministration dune composition pharmaceutique déjà décrite à un animal en gestation dont le fœtus ou lembryon nécessite une telle thérapie. La protéine de fusion dune telle composition comprend une partie TNSLAP hydrosoluble, par exemple, un peptide TNSALP tronqué dans sa partie C-terminale lié à une partie Fc dun anticorps IgG1. Linvention concerne également une méthode de traitement dun trouble métabolique, tel que HPP, chez un fœtus ou un embryon, dans laquelle une protéine est administrée à une mère en gestation. La protéine de fusion comprend un fragment Fc dun peptide danticorps IgG1 lié à TNSLAP. La protéine traverse le placenta de la mère et entre dans le flux sanguin fœtal. La protéine est captée par le tissu fœtal, de telle sorte que la TNSLAP restaure une activité métabolique normale chez le fœtus.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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