Integrated Dna Technologies, Inc.;University of Iowa Research Foundation
发明人:
申请号：
EP13746389.9
公开号：
EP2812031A2
申请日:
2013.02.06
申请国别(地区):
EP
年份:
2014
代理人:
摘要：
The present invention relates to therapeutic agents comprising miR-138, a miR-138 mimic, a SIN3A RNAi molecule, or a an anti-SIN3A RNAi molecule, and/or an anti-SIN3A antisense oligonucleotide (ASO) or other agent that suppresses SIN3A expression, a small molecule drug that interferes with SIN3A activity or whose actions mimic the biological effects of SIN3A suppression and methods of use of these therapeutic agents to treat cystic fibrosis.La présente invention concerne des agents thérapeutiques comprenant un microARN, miR-138, un analogue de miR-138, une molécule d'ARNi ciblant SIN3A, ou une molécule anti-ARNi ciblant SIN3A et/ou un oligonucléotide antisens anti-SIN3A (ASO) ou un autre agent inhibant l'expression de SIN3A, un médicament se présentant sous la forme d'une petite molécule interférant avec l'activité de SIN3A ou dont l'action imite les effets biologiques de l'inhibition de SIN3A et des méthodes d'utilisation de ces agents thérapeutiques en vue du traitement de la mucoviscidose.
