UILSON Dzhejms M. (US),УИЛСОН Джеймс М. (US),GURDA Brittni L. (US),ГУРДА Бриттни Л. (US)
申请号：
RU2015144234
公开号：
RU0002708318C2
申请日:
2014.03.13
申请国别(地区):
RU
年份:
2019
代理人:
摘要：
FIELD: biotechnology.SUBSTANCE: invention refers to biotechnology and molecular biology. Disclosed is a recombinant adeno-associated virus (rAAV) particle for use in the treatment of Type I Mucopolysaccharidosis (MPS I), having AAV-capsid and having 5' inverted end repeat (ITR) packed therein, human alpha-L-Iduronidase gene (hIDUA) under control of regulatory sequences which control its expression, and 3' ITR AAV, where said hIDUA gene has a sequence shown in SEQ ID NO: 1, which codes functional alpha-L-iduronidase of a human, as well as a composition and use.EFFECT: invention can be applied in medicine.13 cl, 2 dwg, 4 exИзобретение относится к области биотехнологии и молекулярной биологии. Предложена частица рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV) для применения в лечении мукополисахаридоза I типа (MPS I), имеющая AAV-капсид и имеющая упакованный в него 5’ инвертированный концевой повтор (ITR), ген альфа-L-идуронидазы человека (hIDUA) под контролем регуляторных последовательностей, которые контролируют его экспрессию, и 3’ ITR AAV, где упомянутый ген hIDUA имеет последовательность, показанную в SEQ ID NO: 1, которая кодирует функциональную альфа-L-идуронидазу человека, а также композиция и применение. Изобретение может быть использовано в медицине. 4 н. и 9 з.п. ф-лы, 2 ил., 4 пр.
