特异识别并修复β地中海贫血症beta-globin基因的嵌合核酸酶
- 专利权人:
- 清华大学
- 发明人:
- 纪家葵,林建飞
- 申请号：
- CN201410730391.2
- 公开号：
- CN105713885B
- 申请日:
- 2014.04.12
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明公开了特异识别并修复β地中海贫血症beta‑globin基因的嵌合核酸酶一种融合蛋白,为将TALE蛋白FokI部分替换成改造后I‑SceI蛋白得到的蛋白;所述TALE蛋白的氨基酸序列为序列表中序列4;所述改造后I‑SceI蛋白的氨基酸序列为序列表中序列2自N’末端第706‑740位氨基酸。本发明实验显示TALE‑ISceI融合酶在临床应用上的优势,展示应用TALE‑Iscel融合酶根治β‑地中海贫血病的可行性。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
