ALMA MATER STUDIORUM - UNIVERSITÁ DI BOLOGNA;AMICUS THERAPEUTICS, INC.
发明人:
CIANI, Elisabetta,LACCONE, Franco,CLARK, Sean
申请号：
USUS2017/039692
公开号：
WO2018/005617A2
申请日:
2017.06.28
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要：
Disclosed herein are compositions and formulations containing a TATĸ-CDKL5 fusion protein. Also disclosed are methods of producing a TATĸ-CDKL5 fusion protein from vectors containing a TATĸ-CDKL5 cDNA and methods of transducing cells with the vectors containing a TATĸ-CDKL5 cDNA and the TATĸ-CDKL5 fusion protein. Also disclosed are uses of TATĸ-CDKL5 fusion proteins for treating CDKL5 deficiencies by systemic or intravenous administration of the fusion proteins.L'invention concerne des compositions et des formulations contenant une protéine de fusion TATk-CDKL5. L'invention concerne également des procédés de production d'une protéine de fusion TATk-CDKL5 à partir de vecteurs contenant un ADNc de TATk-CDKL5 et des procédés de transduction de cellules avec les vecteurs contenant un ADNc de TATk-CDKL5, ainsi que la protéine de fusion TATk-CDKL5. L'invention concerne également des utilisations de protéines de fusion de TATk-CDKL5 pour le traitement de déficiences de CDKL5 par administration systémique ou intraveineuse des protéines de fusion.
