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OLIGONUCLÉOTIDES ANTISENS CIBLANT SCN2A POUR LE TRAITEMENT D'ENCÉPHALOPATHIES SCN1A
专利权人:
INC.;ROGCON
发明人:
PETROU, Steven
申请号:
USUS2019/047313
公开号:
WO2020/041348A1
申请日:
2019.08.20
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要:
Provided herein are methods, compounds, and compositions for reducing expression of sodium voltage-gated channel alpha subunit 2 (SCN2A) in a subject. Such methods, compounds, and compositions are useful to treat, prevent, delay, or ameliorate a sodium voltage gated channel alpha subunit 1 (SCN1A) related disease or disorder (e.g., Dravet syndrome) in a subject in need.L'invention concerne des méthodes, des composés et des compositions pour réduire l'expression de SCN2A chez un sujet. Lesdits composés, méthodes et compositions sont utiles pour traiter, prévenir, retarder ou atténuer une maladie ou un trouble lié à SCN1A (par exemple, le syndrome de Dravet) chez un sujet le nécessitant.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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