SALK INSTITUTE FOR BIOLOGICAL STUDIES;BACHMANN, Lukas Christoph;PFAFF, Samuel Lawrence
发明人:
BACHMANN, Lukas Christoph,PFAFF, Samuel Lawrence
申请号：
USUS2020/025430
公开号：
WO2020/205604A1
申请日:
2020.03.27
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
Provided herein are synthetic RNA molecules for reconstitution of RNA molecules, including compositions and methods of using these molecules. For example, such molecules can be used to deliver a protein coding sequence over two or more viral vectors (such as AAVs), resulting in reconstitution of the full-length protein in a cell. Such methods can be used to deliver a therapeutic protein, for example to treat a genetic disease or cancer.L'invention concerne des molécules d'ARN synthétique pour la reconstitution de molécules d'ARN, y compris des compositions et des procédés d'utilisation de ces molécules. Par exemple, de telles molécules peuvent être utilisées pour administrer une séquence de codage de protéine sur au moins deux vecteurs viraux (tels que des AAV), conduisant à la reconstitution de la protéine pleine longueur dans une cellule. De tels procédés peuvent être utilisés pour administrer une protéine thérapeutique, par exemple pour traiter une maladie génétique ou un cancer.
