Described herein are methods for treating disorders affecting ocular and non-ocular tissue, such as corneal dystrophies and microsatellite expansion diseases. The methods use a nuclease system, such as Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR associated (Cas) 9 (CRISPR-Cas9), to cut and/or repair genomic DNA. Such methods may further comprise a DNA double-stranded break (DSB) repair system comprising a repair template in combination with a Non-Homologous End- Joining (NHEJ) or Homology Directed Repair (HDR) targeted to the one or more CRISPR-Cas9 cleavage sites.En este documento se describen métodos para tratar trastornos que afectan tejidos oculares y no-oculares, tales como distrofias corneales y enfermedades de expansión de microsatélites. Los métodos usan un sistema de nucleasa, como el de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas (CRISPR) /CRISPR asociado a (Cas) 9 (CRISPR-Cas9), para cortar y/o reparar ADN genómico. Tales métodos pueden adicionalmente comprender un sistema que comprende adicionalmente un sistema de reparación de rotura bicatenaria de ADN (DSB) que consta de una plantilla de reparación en combinación con una unión de extremos no homólogos (NHEJ) o una recombinación homóloga (HDR) dirigida a uno o más sitios de escisión CRISPR-Cas9.
