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COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS DE TRAITEMENT DE TROUBLES NEUROCOGNITIFS
专利权人:
AVROBIO; INC.
发明人:
MASON, Chris,COOPER, Oliver
申请号:
USUS2020/016206
公开号:
WO2020/160468A1
申请日:
2020.01.31
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要:
Described herein are compositions and methods for treating a patient having or at risk of developing a neurocognitive disorder, such as Alzheimer's disease, Parkinson's disease, and/or a frontotemporal lobar dementia. Using the compositions and methods of the disclosure, a patient, such as an adult human patient, may be provided one or more agents that elevate the expression and/or activity levels of a protein or series of proteins whose deficiency is associated with the corresponding disease. Exemplary agents that may be used in conjunction with the compositions and methods of the disclosure for this purpose include cells, such as cells, that contain nucleic acids encoding the protein or proteins of interest, as well as vectors, such as viral vectors, encoding the protein or proteins of interest. Additional examples of such agents include the protein or proteins themselves, as well as interfering RNA molecules that stimulate their endogenous expression.L'invention concerne des compositions et des procédés de traitement d'un patient présentant ou risquant de développer un trouble neurocognitif, tel que la maladie d'Alzheimer, la maladie de Parkinson et/ou une démence lobaire fronto-temporale. Au moyen des compositions et des procédés selon l'invention, un ou plusieurs agents peuvent être administrés à un patient, tel qu'un patient humain adulte, qui élèvent les niveaux d'expression et/ou d'activité d'une protéine ou d'une série de protéines dont la déficience est associée à la maladie correspondante. Des agents donnés à titres d'exemple qui peuvent être utilisés conjointement avec les compositions et les procédés selon l'invention à cet effet comprennent des cellules, telles que des cellules, qui contiennent des acides nucléiques codant pour la ou les protéines d'intérêt, ainsi que des vecteurs, tels que des vecteurs viraux, codant pour la ou les protéines d'intérêt. Des exemples supplémentaires de tels agents comprennent la protéine ou les protéines elles-mêmes, ai
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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