Provided herein are methods and compositions for treating a subject in need thereof, such as a subject with deficient LAL protein expression or a subject having Cholesteryl Ester Storage Disease.L'invention concerne des méthodes et des compositions permettant de traiter un sujet en ayant besoin, tel qu'un sujet présentant une déficience de l'expression de la protéine LAL ou chez un sujet atteint d'une maladie de stockage d'ester de cholestéryle.
