BERMINGHAM, Nessan Anthony,BETTENCOURT, Brian R.,BIALEK, Peter Edward
申请号：
USUS2019/064059
公开号：
WO2020/117706A1
申请日:
2019.12.02
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
The present disclosure features useful compositions and methods to treat repeat expansion disorders, e.g., in a subject in need thereof. In some aspects, the compositions and methods described herein are useful in the treatment of disorders associated with MLH3 activity.La présente invention concerne des compositions et des méthodes utiles pour traiter les maladies par expansion de répétitions trinucléotidiques chez un sujet en ayant besoin. Dans certains modes de réalisation, les méthodes décrites dans la description sont utiles pour traiter les maladies associés à une activité MLH3.
