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PROMOTERS, EXPRESSION CASSETTES, VECTORS, KITS AND METHODS FOR TREATMENT OF ACHROMATOPSIA AND OTHER DISEASES
专利权人:
アプライド ジェネティック テクノロジーズ コーポレイション;APPLIED GENETIC TECHNOLOGIES CORP
发明人:
YE GUO-JIE,イェ,グオ-ジエ
申请号:
JP2019099960
公开号:
JP2019187421A
申请日:
2019.05.29
申请国别(地区):
JP
年份:
2019
代理人:
摘要:
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide isolated promoters, transgene expression cassettes, vectors, kits and methods for treatment of genetic diseases that affect the cone cells of the retina.SOLUTION: A nucleic acid comprises a portion of the cone cell specific promoter PR2.1. The nucleic acid comprises a specific bas sequence. In the nucleic acid, the promoter is capable of promoting CNGB3 expression in S-cone cells, M-cone cells and L-cone cells. In the nucleic acid, PR2.1 is terminally truncated at the 5' or the 3' end.SELECTED DRAWING: Figure 1COPYRIGHT: (C)2020,JPO&INPIT【課題】網膜の錐体細胞に影響を及ぼす遺伝病の治療のための、単離されたプロモーター、導入遺伝子発現カセット、ベクター、キット、および方法を提供する。【解決手段】錐体細胞特異的プロモーターPR2.1の一部を含む核酸。ある特定の塩基配列を含む、該核酸。プロモーターが、S-錐体細胞、M-錐体細胞、およびL-錐体細胞におけるCNGB3発現を促進することができる、該核酸。PR2.1が5'または3'末端で末端切断されている、該核酸。【選択図】図1
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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