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MÉTHODES ET COMPOSITIONS POUR LE TRAITEMENT DE LA MALADIE DE FORBES-CORI
专利权人:
VALERION THERAPEUTICS;ARMSTRONG, Dustin, D.; LLC;VALERION THERAPEUTICS, LLC
发明人:
ARMSTRONG, Dustin, D.
申请号:
USUS2014/017478
公开号:
WO2014/130722A1
申请日:
2014.02.20
申请国别(地区):
US
年份:
2014
代理人:
摘要:
The present invention is directed to chimeric polypeptides comprising an amytoglucasklase (AGL) polypeptide mid an internalizing moiety, or chimeric polypeptides comprising a mature acid-alpha glucosidase (GAA) and an internalizing moiety. The chimeric polypeptides of the invention are used to increase the activity of She enzyme in cells, decrease glycogen accumulation in cells and treat Forbes-Cori disease.La présente invention concerne des polypeptides chimères comprenant un polypeptide d'amyloglucosidase (AGL) et une fraction d'internalisation ainsi que des polypeptides chimères comprenant une alpha-glucosidase acide (GAA) et une fraction d'internalisation. Les polypeptides chimères selon la présente invention sont utilisés pour augmenter l'activité de l'enzyme dans les cellules, diminuer l'accumulation de glycogène dans les cellules et traiter la maladie de Forbes-Cori.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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