MAEDER, Morgan Lee,MEPANI, Rina J.,STEFANIDAKIS, Michael
申请号：
USUS2017/045191
公开号：
WO2018/026976A1
申请日:
2017.08.02
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要：
Nucleic acids and viral vectors, particularly adeno-associated virus (AAV) vectors are provided that encode Cas9 and paired guide RNAs. The nucleic acids and vectors, and compositions that comprise them, can be used in methods to treat subjects, to alter cells in subjects who may suffer from an inherited retinal dystrophy such as CEP290 associated disease or who may be in need of alteration of a cell or a cellular nucleic acid sequence associated with an inherited retinal dystrophy such as the CEP290 gene, and/or to treat inherited retinal dystrophies including CEP290 associated disease.L'invention concerne des acides nucléiques et des vecteurs viraux, en particulier des vecteurs de virus adéno-associés (AAV) qui codent pour Cas9 et des ARN-guides appariés. Les acides nucléiques et les vecteurs ainsi que les compositions les comprenant peuvent être utilisés dans des procédés pour traiter des sujets, pour modifier des cellules chez des sujets qui peuvent souffrir d'une dystrophie rétinienne héréditaire, telle qu'une maladie associée à CEP290, ou qui peuvent avoir besoin d'une modification d'une cellule ou d'une séquence d'acide nucléique cellulaire associée à une dystrophie rétinienne héréditaire, telle que du gène CEP290 et/ou pour traiter des dystrophies rétiniennes héréditaires comprenant une maladie associée à CEP290.
