The present invention provides compositions and methods for the manufacture, manufacture, formulation and therapeutic use of adeno-associated virus (AAV) particles for the prevention and / or treatment of diseases.본 발명은 질환의 예방 및/또는 치료를 위한 아데노-관련 바이러스(AAV) 입자의 제조, 제작, 제제화 및 치료적 사용을 위한 조성물 및 방법을 제공한다.