ZAMORE, Phillip,HUTVAGNER, Gyorgy,MCLACHLAN, Juanita,MELLO, Craig,GRISHOK, Alla
申请号：
ES02746979
公开号：
ES2566561T3
申请日:
2002.07.12
申请国别(地区):
ES
年份:
2016
代理人:
摘要：
A non-therapeutic method of inducing ribonucleic acid interference (RNAi) of a target gene in a cell, using an isolated nucleic acid molecule comprising a regulatory sequence operably linked to a nucleic acid sequence encoding a ribonucleic acid precursor ( RNA) genetically manipulated, wherein the precursor comprises (i) a first stem portion comprising a sequence of 18 to 30 nucleotides that is completely complementary to a sequence of a messenger RNA (mRNA) of the target gene； (ii) a second stem portion comprising a sequence of 18 to 30 nucleotides that is sufficiently complementary to the first stem portion to hybridize with the first stem portion to form a duplex stem； and (iii) a 4-20 nucleotide loop portion that connects the two stem portions.Un método no terapéutico de inducción de interferencia de ácido ribonucleico (ARNi) de un gen objetivo en una célula, utilizando un molécula de ácido nucleico aislado que comprende una secuencia reguladora operativamente enlazada a una secuencia de ácido nucleico que codifica un precursor de ácido ribonucleico (ARN) manipulado genéticamente, en donde el precursor comprende (i) una primera porción de tallo que comprende una secuencia de 18 a 30 nucleótidos que es totalmente complementaria a una secuencia de un ARN mensajero (ARNm) del gen objetivo； (ii) una segunda porción de tallo que comprende una secuencia de 18 a 30 nucleótidos que es suficientemente complementaria a la primera parte de tallo para hibridar con la primera porción de tallo para formar un tallo dúplex； y (iii) una porción de bucle de 4 a 20 nucleótidos que conecta las dos porciones de tallo.
