This invention relates generally to methods for treating, preventing and/or ameliorating symptoms of disorders characterized with aberrant RAS/MAPK signaling (e.g., Kabuki Syndrome). This invention further relates to methods and compositions for treating such disorders with pharmaceutical compositions capable of one or more of inhibiting aberrant RAS/MAPK signaling, inhibiting MEK hyperactivation related to RAS/MAPK signaling, inhibiting aberrant kmt2d, kmd6a, RAP1A, and/or RAP1B activity and/or expression related to RAS/MAPK signaling, preventing diminished RAF1 inhibition of RAP1A or RAP1B activity within RAS/MAPK signaling, preventing or ameliorating symptoms of disorders characterized with aberrant RAS/MAPK signaling.La présente invention concerne d'une manière générale des méthodes de traitement, de prévention et/ou d'atténuation de symptômes de troubles caractérisés par une signalisation aberrante de RAS/MAPK (par exemple, le syndrome de Kabuki). La présente invention concerne en outre des méthodes et des compositions pour traiter de tels troubles avec des compositions pharmaceutiques capables d'inhiber une signalisation aberrante de RAS/MAPK, d'inhiber l'hyperactivation de MEK associée à la signalisation de RAS/MAPK, d'inhiber une activité aberrante de kmt2d, kmd6a, RAP1A et/ou RAP1B et/ou l'expression associée à la signalisation de RAS/MAPK, de prévenir une inhibition réduite de RAF1 de l'activité de RAP1A ou de RAP1B dans la signalisation de RAS/MAPK, de prévenir et/ou d'atténuer les symptômes de troubles caractérisés par une signalisation aberrante de RAS/MAPK.
