用于调节血红蛋白基因家族表达的组合物和方法
- 专利权人:
- RANA医疗有限公司;RANA医疗有限公司；麻省总医院;麻省总医院
- 发明人:
- 阿瑟·M·克里格,罗梅什·苏布拉马尼安,詹姆斯·麦克斯维根,珍妮·T·李
- 申请号：
- CN201380037598.5
- 公开号：
- CN104583399A
- 申请日:
- 2013.05.16
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2015
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明的方面提供用于激活或增强血红蛋白基因(HBB、HBD、HBE1、HBG1或HBG2)的表达的单链寡核苷酸。另外的方面提供包含用于激活或增强血红蛋白基因的表达的单链寡核苷酸的组合物和试剂盒。还提供了用于使用这些单链寡核苷酸调节血红蛋白基因的表达的方法。本发明的另外的方面提供了选择用于激活或增强血红蛋白基因的表达的候选寡核苷酸的方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
