JAENISCH, Rudolf,WANG, Haoyi,YANG, Hui,SHIVALILA, Chikdu,CHENG, Wu, Albert
申请号：
USUS2014/034387
公开号：
WO2014/172470A3
申请日:
2014.04.16
申请国别(地区):
WO
年份:
2015
代理人:
摘要：
The invention is directed to a method of mutating one or more target nucleic acid sequences in a stem cell or a zygote comprising introducing into the stem cell or zygote (i) ribonucleic acid (RNA) sequences that comprise a portion that is complementary to a portion of each of the target nucleic acid sequences and comprise a binding site for a CRISPR associated (Cas) protein and a Cas nucleic acid sequence or a variant thereof that encodes a Cas protein having nuclease activity. The stem cell or zygote is maintained under conditions in which the target nucleic acid sequences are mutated in the stem cell or zygote. The invention is also directed to methods of producing a non human mammal carrying mutations and methods of modulating the expression and/or activity target nucleic acid sequences and cells or zygotes.Linvention concerne un procédé de mutation dune ou plusieurs séquences dacide nucléique cibles dans une cellule souche ou un zygote, comprenant lintroduction, dans la cellule souche ou le zygote, (i) de séquences dacide ribonucléique (ARN) qui comprennent une partie qui est complémentaire dune partie de chacune des séquences dacide nucléique cibles, et qui comprennent un site de liaison pour une protéine associée à CRISPR (Cas) et une séquence dacide nucléique de Cas ou une variante de celle-ci qui code une protéine Cas ayant une activité nucléase. La cellule souche ou le zygote est conservé(e)dans des conditions dans lesquelles les séquences dacide nucléique cibles sont mutées dans la cellule souche ou le zygote. Linvention concerne également des procédés de production dun mammifère non-humain portant des mutations, et des procédés de modulation de lexpression et/ou de lactivité de séquences dacide nucléique cibles et de cellules ou zygotes.
