用于干细胞移植的组合物和方法
- 专利权人:
- 火箭制药有限公司;尼诺耶稣大学儿童医院生物医学研究基金会
- 发明人:
- J·塞维拉纳瓦罗,K·帕特尔,B·彼尔德,R·普拉布哈卡,G·萨
- 申请号：
- CN201980018070.0
- 公开号：
- CN112153973A
- 申请日:
- 2019.04.11
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供了用于制造基因修正的干细胞和使用所述基因修正的干细胞进行基因疗法的系统和方法。具体地，本文提供了用于治疗范可尼贫血的方法，其中通过高严格性CD34+选择和低严格性CD34+选择的组合来选择受试者的干细胞，使用对FANC蛋白进行编码的基因疗法载体或基因编辑系统对所述干细胞进行基因修饰，并且将其施用于所述受试者。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
