Η παρούσα εφεύρεση παρέχει μία αποτελεσματική και λιγότερο επεμβατική προσέγγιση για άμεση παράδοση θεραπευτικών παραγόντων στο κεντρικό νευρικό σύστημα (ΚΝΣ). Σε μερικές υλοποιήσεις, η παρούσα εφεύρεση παρέχει μεθόδους που περιλαμβάνουν ένα στάδιο χορήγησης ενδορραχιαίως σε ένα υποκείμενο που πάσχει από μία ασθένεια λυσοσωματικής αποθήκευσης που συνδέεται με μειωμένο επίπεδο ή δραστικότητα ενός λυσοσωμικού ενζύμου, μίας σύνθεσης η οποία περιλαμβάνει ένα ένζυμο αντικατάστασης για το λυσοσωματικό ένζυμο.The present invention provides an effective minimally invasive method for transmitting therapeutic factors directly to the central nervous system (CNS).In some outputs, the method provided by the invention includes giving the sheath one phase, one disease, and I. A component, including enzyme substitution, that stores connections or decreases the activity of lysosomal enzymes. For the lambda.
