HAPLOMICS;HAPLOMICS, INC;THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA;THE UNITED STATES GOVERNMENT AS REPRESENTED BY THE DEPARTMENT OF VETERANS AFFAIRS; INC
发明人:
TOMMY E HOWARD,VINCENT LATERZA,
申请号：
BR112015013311
公开号：
BR112015013311A2
申请日:
2013.12.06
申请国别(地区):
BR
年份:
2017
代理人:
摘要：
Summary "Factor 8 mutation tolerance induction and repair" The present invention describes a method of treating hemophilia a in a subject with an f8 gene mutation, wherein the f8 gene is repaired and the resulting repaired gene, upon expression, it confers improved coagulation functionality for the subject's encoded fviii protein compared to the unpaired gene f8. The invention also includes methods of inducing immune tolerance to a fviii ((r) fviii) replacement product in a subject having a fviii deficiency wherein the f8 gene mutation is repaired and the repaired gene upon expression confers the induction of immunological tolerance to an administered substituted protein product. The invention also includes isolated nucleic acids, vectors, recombinant viruses, cells and pharmaceutical compositions for repairing the f8 gene.resumo “indução de tolerancia e reparação de mutação do fator 8.” a presente invenção descreve um método de tratamento de hemofilia a, em um sujeito, com uma mutação do gene f8, em que o gene f8 é reparado e o gene reparado resultante, após expressão, confere a melhoria da funcionalidade de coa-gulação para a proteína fviii codificada do sujeito em comparação com o gene não reparado f8. a invenção também inclui métodos de indução de tolerância imunológica a um produto de substituição do fviii ((r) fviii) em um sujeito tendo uma deficiência de fviii em que a mutação do gene f8 é reparada e o gene reparado, após expressão, confere a indução da tolerancia imunológica a um produto de proteina fviii substituida administrada. a invenção também inclui ácidos nucleicos isolados, vetores, virus recombinantes, celulas e composições farmaceuticas para reparar o gene f8.
