Modified factor IX and compositions, methods and uses for gene transfer into cells, organs and tissues

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专利权人:

ザ・チルドレンズ・ホスピタル・オブ・フィラデルフィア

发明人:

ハイ，キャサリン エー．,アンゲラ，ザビエル,ハイ,キャサリン エー.,アンゲラ,ザビエル

申请号：

JP2017518931

公开号：

JP2018522529A

申请日:

2016.06.23

申请国别(地区):

JP

年份:

2018

代理人:

摘要：

The present invention relates to modified Factor IX encoding sequences, expression cassettes, vectors such as viral (eg, lentivirus or adeno-associated virus) vectors, and methods and uses of gene transfer. In particular, it is intended to be a Factor IX nucleic acid for cells, tissues or organs for the expression (transcription) of Factor IX.本発明は、修飾された第ＩＸ因子をコードする配列、発現カセット、ウイルス（例えば、レンチウイルス又はアデノ随伴ウイルス）ベクター等のようなベクター、及び、遺伝子導入の方法及び使用に関する。特に、第ＩＸ因子の発現（転写）のための細胞、組織又は器官に対する第ＩＸ因子核酸を目的とする。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/