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Short hairpin RNA (SHRNA734) and its use for positively selecting and removing genetically modified cells
专利权人:
더 리전츠 오브 더 유니버시티 오브 캘리포니아
发明人:
안 동성,시미즈 사키
申请号:
KR1020187021571
公开号:
KR1020180114008A
申请日:
2017.02.17
申请国别(地区):
KR
年份:
2018
代理人:
摘要:
A strong short hairpin RNA (shRNA734) directed against the human hypophosphate tian guanine phospholibosyltransferase (HPRT), has been shown to be resistant to clinically available guanine analog metabolite antagonists, 6TG, for effective positive selection of genetically modified stem cells And improve the rate of genetically modified stem cell engraftment by an in vivo selection strategy. The use of polynucleotides comprising shRNA734 can be used to knock out HPRT in cells, to produce selectable genetically modified cells to confer resistance to guanine analog metabolite antagonists in the cells, Methods for removing genetically modified cells by a gene of interest from a plurality of cells, for selecting cells genetically modified by the gene, and methods for treating a subject infected by HIV.인간 하이포산틴 구아닌 포스포리보실전환효소(HPRT)에 관한 강력한 짧은 헤어핀 RNA(shRNA734)는, 유전자 변형된 줄기 세포의 효과적인 양성 선택을 위해, 6TG인 임상적으로 이용 가능한 구아닌 유사체 대사길항물질에 내성을 부여하도록 컨디셔닝 및 생체내 선택 전략에 의해 유전자 변형된 줄기 세포 생착의 속도를 개선한다. shRNA734를 포함하는 폴리뉴클레오타이드에 대한 사용은 세포에서 HPRT를 넉아웃시키기 위한, 세포에서 구아닌 유사체 대사길항물질에 내성을 부여하기 위한, 선택 가능한 유전자 변형된 세포를 생산하기 위한, 복수의 세포로부터 관심 대상 유전자에 의해 유전자 변형된 세포를 선택하기 위한, 복수의 세포로부터 관심 대상 유전자에 의해 유전자 변형된 세포를 제거하기 위한, 그리고 HIV에 의해 감염된 대상체를 치료하기 위한 방법을 포함한다.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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