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VECTEUR LENTIVIRAL UTILISÉ POUR LE TRAITEMENT DE L'HÉMOPHILIE A, LENTIVIRUS, ET SON PROCÉDÉ DE PRÉPARATION ET APPLICATION ASSOCIÉE
专利权人:
SHENZHEN GENO-IMMUNE MEDICAL INSTITUTE
发明人:
GUO, Xiaolu
申请号:
CNCN2019/089643
公开号:
WO2019/228527A1
申请日:
2019.05.31
申请国别(地区):
CN
年份:
2019
代理人:
摘要:
The present application provides a lentiviral vector used for the treatment of hemophilia A, lentivirus, and preparation method and application thereof, wherein the lentiviral vector may be obtained by applying pTYF or modifying a pTYF lentiviral vector at the 5'-end splice donor site and it further comprises a FVIII gene and/or a FVIII-BDD gene. The FVIII gene and/or the FVIII-BDD gene are/is specifically connected into the pTYF or the modified lentiviral vector of the present invention, thereby achieving a more efficient gene delivery while ensuring safety, significantly increasing the expression level of the FVIII gene and/or the FVIII-BDD gene in bone marrow-related cells, and more efficiently accomplishing the transfer of normal genes during the gene therapy of hemophilia A.La présente invention concerne un vecteur lentiviral utilisé pour le traitement de l'hémophilie A, un lentivirus, et son procédé de préparation et une application associée, le vecteur lentiviral pouvant être obtenu par l'application de pTYF ou la modification d'un vecteur lentiviral pTYF au niveau du site donneur d'épissage d'extrémité 5' et celui-ci comprenant en outre un gène FVIII et/ou un gène FVIII-BDD. Le gène FVIII et/ou le gène FVIII-BDD est/sont relié(s) spécifiquement au pTYF ou au vecteur lentiviral modifié selon la présente invention, ce qui permet d'obtenir une administration de gène plus efficace tout en garantissant une sécurité, une augmentation significative du niveau d'expression du gène FVIII et/ou du gène FVIII-BDD dans des cellules liées à la moelle osseuse, et un accomplissement plus efficace du transfert de gènes normaux pendant la thérapie génique de l'hémophilie A.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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