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ADMINISTRATION SYSTÉMIQUE IN VIVO D'OLIGONUCLÉOTIDES
专利权人:
ONCOIMMUNIN; INC.
发明人:
申请号:
EP14811033.1
公开号:
EP3007705A1
申请日:
2014.06.12
申请国别(地区):
EP
年份:
2016
代理人:
摘要:
This invention provides a method for the systemic in vivo delivery of oligonucleotides. The invention utilizes the presence of one or plurality of HES linked to an oligonucleotide to deliver a nucleic acid sequence of interest into the cytoplasm of cells and tissues of live organisms. The delivery vehicle is nontoxic to cells and organisms. Since delivery is sequence-independent and crosses membranes in a receptor-independent manner, the delivered oligonucleotide can target complementary sequences in the cytoplasm as well as in the nucleus of live cells. Sequences of bacterial or viral origin can also be targeted. The method can be used for delivery of genes coding for expression of specific proteins, antisense oligonucleotides, siRNAs, shRNAs, Dicer substrates, miRNAs, anti-miRNAs or any nucleic acid sequence in a living organism. The latter include mammals, plants, and microorganisms such as bacteria, protozoa, and viruses.Cette invention concerne un procédé pour l'administration systémique in vivo d'oligonucléotides. L'invention utilise la présence d'un HES ou d'une pluralité de HES reliés à un oligonucléotide pour administrer une séquence d'acide nucléique d'intérêt au cytoplasme de cellules et de tissus d'organismes vivants. Le véhicule d'administration est non toxique vis-à-vis des cellules et des organismes. Étant donné que l'administration est indépendante de la séquence et traverse des membranes de manière indépendante par rapport au récepteur, l'oligonucléotide administré peut cibler des séquences complémentaires dans le cytoplasme, ainsi que dans le noyau des cellules vivantes. Des séquences d'origine bactérienne ou virale peuvent également être ciblées. Le procédé peut être utilisé pour l'administration de gènes codant pour l'expression de protéines spécifiques, d'oligonucléotides antisens, d'ARNsi, d'ARNsh, de substrats d'enzyme éminceuse, d'ARNmi, d'anti-ARNmi ou de toute séquence d'acide nucléique dans un organisme vivant. Parmi les organismes vivants
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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