选择性递送寡核苷酸分子至特定神经元类的组合物和方法
- 专利权人:
- 新生命治疗有限公司
- 发明人:
- A·P·蒙特费尔特罗,G·阿尔瓦拉多·乌尔维纳,A·博尔托洛齐·比亚索尼,F·阿蒂加斯·法勒斯,M·维拉·博韦尔
- 申请号：
- CN201180031362.1
- 公开号：
- CN103025357A
- 申请日:
- 2011.04.19
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2013
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供一种缀合物，其包含(i)核酸，其与靶标核酸序列互补并且其表达抑制或者减少靶标核酸的表达，和(ii)选择性试剂，其能够高亲和力地结合至神经递质转运体。本发明缀合物能用于将核酸递送至感兴趣的细胞，并因此用于治疗疾病，其需要下调由靶标核酸编码的蛋白，以及用于将显像剂递送至细胞的诊断目的。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
