雙苯并咪唑化合物及其使用方法

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专利权人:

THE SCRIPPS RESEARCH INSTITUTE;EXPANSION THERAPEUTICS, INC.

发明人:

DISNEY, MATTHEW,迪斯尼　马修,迪斯尼　馬修,BLIZZARD, TIMOTHY ALLEN,布里萨德　提摩西　艾伦,布里薩德　提摩西　艾倫,RZUCZEK, SUZANNE,卢可查克　苏珊娜,盧可查克　蘇珊娜,NDUNGU, JOHN,南谷　约翰,南谷　約翰,VACCA, JOE,瓦卡　乔,瓦卡　喬,JENNINGS, ANDY,詹宁斯　安迪,詹寧斯　安迪,PUSHECNIKOV,

申请号：

TW107140891

公开号：

TW201930298A

申请日:

2018.11.16

申请国别(地区):

TW

年份:

2019

代理人:

摘要：

Provided herein are compounds and methods for modulating abnormal repeat expansions of gene sequences. More particularly, provided are inhibitors of RNA and the uses of such inhibitors in regulating nucleotide repeat expansions, e.g., to treat Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1), Myotonic Dystrophy Type 2 (DM2), Fuchs dystrophy, Huntington Disease, Amyotrophic Lateral Sclerosis, or Frontotemporal Dementia.本文提供用於調節基因序列的異常重複擴增的化合物及方法。更具體地說，提供RNA抑制劑以及此類抑制劑在調控核苷酸重複擴增，例如以治療第1型肌緊張性營養障礙(DM1)、第2型肌緊張性營養障礙(DM2)、費氏營養不良、亨廷頓氏病、肌肉萎縮性側索硬化或額顳葉型癡呆方面的用途。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/