For use in the treatment of diseases associated with retinal degeneration from the target, the mutant mammal RPE65 protein or a nucleic acid encoding a portion, and mutations are disclosed thereof, wherein the mutant mammal RPE65 protein or a portion thereof has an ASO meoro hydrolase dehydratase activity . Treatment is gene therapy methods for the treatment of diseases associated with retinal degeneration in a mammalian subject in need is disclosed a, the method comprising the vector of a mutant mammalian RPE65 protein or therapeutically effective amount comprises a nucleic acid encoding a portion thereof and a step of administration to the subject. The treatment method for treating diseases associated with retinal degeneration in a subject in need is disclosed, the method, comprising at least one mutant mammal the method comprising administering an animal RPE65 protein or a portion thereof to the subject of a therapeutically effective amount.대상에서 망막 변성과 관련된 질환을 치료하는데 사용하기 위한, 돌연변이 포유동물 RPE65 단백질 또는 이의 일부 및 돌연변이를 코딩하는 핵산이 개시되며, 상기 돌연변이 포유동물 RPE65 단백질 또는 이의 일부는 아소머로하이드롤라아제 활성을 갖는다. 치료를 필요로 하는 포유동물 대상에서 망막 변성과 관련된 질환을 치료하는 유전자 치료 방법이 개시되며, 상기 방법은, 돌연변이 포유동물 RPE65 단백질 또는 이의 일부를 코딩하는 핵산을 포함하는, 치료적 유효량의 벡터를 대상에 투여하는 단계를 포함한다. 치료를 필요로 하는 대상에서 망막 변성과 관련된 질환을 치료하는 방법이 개시되며, 상기 방법은, 치료적 유효량의 적어도 하나의 돌연변이 포유동물 RPE65 단백질 또는 이의 일부를 대상에 투여하는 단계를 포함한다.
