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Manipulation of synthetic brain permeation gene vectors
专利权人:
ザ・ジョンズ・ホプキンス・ユニバーシティー
发明人:
ヘインズ, ジャスティン,スク, ジュン ソ,マストラコス, パナギオティス,ウッドワース, グレアム,ザン, クラーク,ヘインズ, ジャスティン,スク, ジュン ソ,マストラコス, パナギオティス,ウッドワース, グレアム,ザン, クラーク
申请号:
JP2016567385
公开号:
JP2017515839A
申请日:
2015.05.12
申请国别(地区):
JP
年份:
2017
代理人:
摘要:
Synthetic gene delivery platforms with high density surface coatings of hydrophilic and neutral charge PEG have been developed that are capable of rapid diffusion and wide distribution in brain tissue and highly efficient gene delivery into target cells therein. Nanoparticles comprising nucleic acids are formed from a blend of a hydrophilic cationic polymer conjugated to a biocompatible hydrophilic cationic polymer and a hydrophilic neutral charge polymer such as polyethylene glycol. The nanoparticles are coated with a density of polyethylene glycol that imparts a nearly neutral charge and optimizes rapid diffusion across the brain parenchyma. Also provided is a method of treating a brain disease or disorder comprising administering a therapeutically effective amount of nanoparticles densely coated with polyethylene glycol.脳組織における急速拡散および広汎な分布ならびにその中の標的細胞への高度に有効な遺伝子送達が可能な、親水性および中性電荷PEGの高密度表面コーティングを有する合成遺伝子送達プラットフォームが開発された。核酸を含むナノ粒子は、生体適合性親水性カチオン性ポリマーおよびポリエチレングリコール等の親水性中性電荷ポリマーにコンジュゲートされた親水性カチオン性ポリマーのブレンドから形成される。ナノ粒子は、ほぼ中性の電荷を付与し、脳実質にわたる急速拡散を最適化する密度のポリエチレングリコールでコーティングされている。ポリエチレングリコールで高密度にコーティングされた治療有効量のナノ粒子を投与するステップを含む、脳の疾患または障害を処置する方法も提供される。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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