compound, pharmaceutical composition comprising the same and use of said compound in the preparation of a medicament for treating a transthyretin amyloid disease
Evan T. Powers,Hossein Razavi,Jeffrey W. Kelly,Yoshiki Sekijima
申请号：
BR0317463
公开号：
BRPI0317463B1
申请日:
2003.12.19
申请国别(地区):
BR
年份:
2017
代理人:
摘要：
"Methods of screening for a compound that prevents or reduces dissolution of a transthyretin tetramer and of treating a transthyretin amyloid disease." Kinetic stabilization of the native state of transthyretin is an effective mechanism to prevent protein mismatch. Because transthyretin mal duplication plays an important role in transthyretin amyloid diseases, inhibiting this transthoretin amyloid can be used as an effective treatment or prophylaxis for these diseases. Treatment methods, screening methods, as well as specific transthyretin stabilizing compounds are described."métodos de triar para um composto que evita ou reduz a dissolução de um tetrâmero de transtiretina e de tratar uma doença amilóide transtiretina". a estabilização cinética do estado nativo de transtiretina é um mecanismo eficaz para evitar a má duplicação de proteínas. porque a má duplicação de transtiretina desempenha um papel importante nas doenças amilóides transtiretinas, a inibição desta má duplicação pode ser usada como um tratamento eficaz ou profilaxia para estas doenças. os métodos de tratamento, métodos de triagem, assim como compostos estabilizando transtiretina específicos são descritos.
