Inclusion of antisense-induced exon 2 in acid α-glucosidase

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专利权人:

サレプタ セラピューティクス，インコーポレイテッド;マードック ユニバーシティ

发明人:

ウィルトン， スティーブン ドナルド,フレッチャー， スー,ハンソン， ガンナー ジェイムズ,ベストウィック， リチャード キース

申请号：

JP2016540437

公开号：

JP6618910B2

申请日:

2014.09.05

申请国别(地区):

JP

年份:

2019

代理人:

摘要：

The present disclosure relates to antisense oligomers and related compositions and methods for inducing exon inclusion as a treatment for glycogen storage disease type II (GSD-II) (also known as Pompe disease, glycogenosis II, acid maltase deficiency (AMD), acid alpha-glucosidase deficiency, and lysosomal alpha-glucosidase deficiency), and more specifically relates to inducing inclusion of exon 2 and thereby restoring levels of enzymatically active acid alpha-glucosidase (GAA) protein encoded by the GAA gene.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/