PROBLEM TO BE SOLVED: To provide development of a pharmaceutical composition suppressing abnormal accumulation of TDP-43 aggregates for therapy and/or prevention of TDP-43 proteinopathy.SOLUTION: The present invention provides a pharmaceutical composition for therapy or prevention of a neurodegenerative disease forming an insoluble aggregate comprising TAR DNA binding protein -43(TDP-43), comprising one or more compounds selected from the group consisting of mitotane, derivatives thereof and salts thereof as an active ingredient. The pharmaceutical composition may be a formation suppressing agent of the insoluble aggregate. The neurodegenerative disease is selected from the group consisting of frontotemporal lobar degeneration (FTLD), amyotrophic lateral sclerosis (ALS), Parkinson disease, ALS/Parkinson dementia complex, Alzheimer disease, Lewy body dementia, argyrophilic grain dementia (grain disease), Huntington disease, Perry syndrome, progressive supranuclear palsy, corticobasal degeneration, pick disease and familial british dementia.COPYRIGHT: (C)2015,JPO&INPIT【課題】TDP-43プロテイノパチーの治療及び/又は予防のために、TDP-43の凝集体の異常蓄積を抑制する医薬組成物を開発すること。【解決手段】本発明は、ミトタン、その誘導体及びその塩からなる群から選択される1種類又は2種類以上の化合物を有効成分として含む、TAR DNA結合タンパク質-43(TDP-43)を含む不溶性凝集体を形成する神経変性疾患の治療又は予防のための医薬組成物を提供する。前記医薬組成物は、前記不溶性凝集体の形成抑制剤の場合がある。前記神経変性疾患は、前頭側頭葉変性症(FTLD)、筋萎縮性側索硬化症(ALS)、パーキンソン病、ALS/パーキンソン認知症複合、アルツハイマー病、レビー小体型認知症、嗜銀顆粒性認知症(グレイン病)、ハンチントン病、ペリー症候群、進行性核上性麻痺、大脳皮質基底核変性症、ピック病、及び、家族性英国型認知症からなる群から選択される。【選択図】なし
