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BICALUTAMIDE ANALOGS OR (S)-BI CALUTAM IDE AS EXOCYTOSIS ACTIVATING COMPOUNDS FOR USE IN THE TREATMENT OF A LYSOSOMAL STORAGE DISORDER OR GLYCOGENOSIS
专利权人:
BCN PEPTIDES; S.A.
发明人:
FARRERA-SINFREU, Josep,MATALONGA BORREL, Leslie,GORT MAS, Laura,PASCUAL MARTÍNEZ, Roberto,FERRER MONTIEL, Antonio,RIBES RUBIÓ, Antonia,PONSATI OBIOLS, Berta
申请号:
EPEP2014/078745
公开号:
WO2015/097088A1
申请日:
2014.12.19
申请国别(地区):
WO
年份:
2015
代理人:
摘要:
SUMMARY The invention provides a therapy for lysosomal storage diseases and glycogenosis by treatment with compounds thatpromote exocytosis, preferably lysosomal exocytosis. The treatment of cells frompatients affected by different lysosomal storage disorders with exocytosis activating compounds leads to a decreaseinthe accumulation of toxic substrate in the lysosomes, thus allowingthe treatment,prevention and relief of the symptoms of many lysosomal storage disorders.La présente invention concerne une thérapie pour les maladies de surcharge lysosomale et la glycogenèse par traitement avec des composés qui promeuvent lexocytose, de préférence lexocytose lysosomale. Le traitement des cellules de patients affectés par différents troubles de surcharge lysosomale avec des composés activant lexocytose conduit à une réduction de laccumulation de substrat toxique dans les lysosomes, permettant ainsi le traitement, la prévention et le soulagement des symptômes dun grand nombre de troubles de surcharge lysosomale.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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