OLIVER NEGRE,オリヴィエ ネグル,EMMANUEL PAYEN,エマニュエル ペイヤン,PHILIPPE LEBOULCH,フィリップ ルブールシュ,YVES BEUZARD,イヴ ブザール
申请号：
JP2016083712
公开号：
JP2016129524A
申请日:
2016.04.19
申请国别(地区):
JP
年份:
2016
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide improved gene therapy methods.SOLUTION: The invention generally provides improved gene therapy vectors, cell based compositions, and methods for using them in methods of gene therapy. The invention further provides improved gene therapy compositions for expanding hematopoietic cells, and related methods for treating diseases, disorders and conditions of the hematopoietic system such as thalassemia and anemia. In various embodiments, the invention, in part, contemplates a vector comprising a left (5) retrovirus LTR, a hematopoietic cell expression controlling sequence operably linked to a gene of interest, and a ubiquitous expression controlling sequence operably linked to a truncated erythropoietin receptor (tEpoR), and a right (3) retroviral LTR.SELECTED DRAWING: Figure 3COPYRIGHT: (C)2016,JPO&INPIT【課題】改善された遺伝子治療方法の提供。【解決手段】本発明は、一般に、改善された遺伝子治療ベクター、細胞に基づく組成物、およびそれを遺伝子治療の方法において使用する方法を提供する。本発明は、造血細胞を増大させるための改善された遺伝子治療組成物、ならびにサラセミアおよび貧血などの造血系の疾患、障害、および状態を処置するための関連する方法をさらに提供する。種々の実施形態では、本発明は、一部において、左側の(5’)レトロウイルスLTRと、目的の遺伝子に作動可能に連結した造血細胞発現制御配列と、切断型エリスロポエチン受容体(tEpoR)に作動可能に連結した遍在発現制御配列と、右側の(3’)レトロウイルスLTRとを含むベクターを意図している。【選択図】図3
