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PROTÉINES DE DYSTROPHINE MODIFIÉES
专利权人:
THE CURATORS OF THE UNIVERSITY OF MISSOURI
发明人:
DUAN, Dongsheng,LAI, Yi,ZHAO, Junling,YUE, Yongping
申请号:
USUS2017/038418
公开号:
WO2017/223128A1
申请日:
2017.06.21
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要:
Synthetic nucleic acids encoding mini and microdystrophin genes comprising the membrane binding motifs or domains of the R10-R11-R12 region are provided. Also provided are vectors, host cells, and related methods of using the same to treat a subject suffering from Duchenne muscular dystrophy (DMD), Becker muscular dystrophy (BMD) or X-linked dilated cardiomyopathy (XLDC), or for ameliorating one or more adverse effects of DMD, BMD, or XLDC. Also provided are a fusion protein comprising a nNOS binding domain of dystrophin R16-R17 that is operably linked to a syntrophin PDZ domain and synthetic nucleic acids comprising the same that can be used to treat subjects with diseases characterized by loss of sarcolemmal neuronal nitric oxide synthase (nNOS) activity.La présente invention concerne des acides nucléiques synthétiques codant pour des gènes de mini et microdystrophine comprenant les motifs ou les domaines de liaison membranaire de la région R10-R11-R12. La présente invention concerne également des vecteurs, des cellules hôtes, et des procédés apparentés d'utilisation, en vue de traiter un sujet souffrant de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), de dystrophie musculaire de Becker (BMD) ou de cardiomyopathie dilatée liée au chromosome (X) (XLDC), ou destinés à améliorer un ou plusieurs effets indésirables de la DMD, BMD, ou XLDC. La présente invention concerne également une protéine de fusion comprenant un domaine de liaison (nNOS) de R16-R17 de la dystrophine qui est fonctionnellement lié à un domaine (PDZ) de syntrophine et des acides nucléiques synthétiques les comprenant qui peuvent être utilisés en vue de traiter les sujets souffrant des maladies caractérisées par la perte d'activité de l'oxyde nitrique synthase neuronale du sarcolemme (nNOS).
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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