The invention relates to a mixture of beta-cyclodextrin molecules substituted by hydroxypropyl groups at one or more hydroxyl positions, said mixture optionally comprising an unsubstituted beta-cyclodextrin molecule for use as a pharmaceutically active ingredient Containing, mixture； A method for producing the mixture； A method of assaying said mixture for use in a pharmaceutical composition suitable for intrathecal or intraventricular administration； A pharmaceutical composition suitable for intracerebroventricular or intraventricular administration comprising said mixture； And a method of using the pharmaceutical composition for the treatment of Neemann-Pick disease C type.본 발명은 하나 이상의 히드록실 위치에서 히드록시프로필기에 의해 치환된 베타-시클로덱스트린 분자의 혼합물로서, 상기 혼합물은 약학적으로 활성인 성분으로 사용하기 위해 선택적으로, 치환되지않은 베타-시클로덱스트린 분자를 포함하는, 혼합물； 상기 혼합물의 제조 방법； 뇌척수강내 또는 뇌실내 투여에 적합한 약학적 조성물에 사용하기 위한 상기 혼합물의 검정 방법； 상기 혼합물을 포함하는 뇌척수강내 또는 뇌실내 투여에 적합한 약학적 조성물； 및 니만-픽 질병 C형의 치료를 위한 약학적 조성물의 사용 방법을 제공한다.
