MCSWIGGEN James,BEIGELMAN Leonid,CHOWRIRA Bharat,PAVCO Pamela,FOSNAUGH Kathy,JAMISON Sharon,USMAN Nassim,THOMPSON James
申请号：
CY151100330
公开号：
CY1117168T1
申请日:
2015.04.06
申请国别(地区):
CY
年份:
2017
代理人:
摘要：
Η παρούσα εφεύρεση αφορά μεθόδους και αντιδραστήρια χρήσιμα σε ρύθμιση της γονιδιακής έκφρασης σε μια ποικιλία εφαρμογών, περιλαμβάνοντας χρήση σε θεραπευτικές εφαρμογές, διαγνωστικές εφαρμογές, εφαρμογές επικύρωσης στόχου, και γονιδιωματικής ανακάλυψης. Ειδικότερα, η εφεύρεση σχετίζεται με μικρά μόρια νουκλεϊκού οξέος, όπως μόρια βραχέος παρεμβαλλόμενου νουκλεϊκού οξέος (si-NA), βραχέος παρεμβαλλόμενου RNA (siRNA), δίκλωνου RNA (dsRNA), μικρο-RNA (miRNA) και βραχέος RNA φουρκέτας (shRNA) ικανά να διαμεσολαβούν RNA παρεμβολή (RNAi) έναντι αλληλουχιών νουκλεϊκού οξέος στόχου. Τα μικρά μόρια νουκλεϊκού οξέος είναι χρήσιμα στην αντιμετώπιση οποιασδήποτε νόσου ή πάθησης η οποία αποκρίνεται σε ρύθμιση της γονιδιακής έκφρασης ή δραστικότητας σε ένα κύτταρο, ιστό ή οργανισμό.The methods and reagents of the present invention can be used to regulate gene expression in a variety of applications, including the treatment used. Application validation, diagnostic application, application of genomics goals, and discovery.In particular, the present invention relates to a small molecule nucleic acid molecule, such as short, interlaminar tears (Si-Na), short RNA (siRNA), and delta_ kappa lambda_ _interlaminar tears. Mind RNA (dsRNA), microRNA (microRNA), and short RNA (shRNA) phi_can mediate RNA interference (RNAi) and nucleic acid sequence targets.Small molecule nucleic acids are useful in the treatment of any disease or disease response or in the regulation of gene expression of delta P alpha__kappa_ A cell, organization, or institution of a tus.
