PROBLEM TO BE SOLVED: To provide means for transferring target therapeutic genes into neural cells by highly-efficient and simpler means.SOLUTION: A recombinant adeno-associated virus virion comprises a capsomere comprising a protein capable of forming virus virion which is a protein comprising an amino acid sequence in which at least one surface-exposed tyrosine residue is substituted by another amino acid residue, in the amino acid sequence having 90% or more of identity to a specific amino acid sequence； and (b) a polynucleotide packaged into the capsomere which comprises a neural cell specific promoter sequence and a nucleotide sequence operably linked with the promoter sequence. More specifically, a recombinant adeno-associated virus virion for transferring target therapeutic genes into neural cells with high efficiency which is capable of passing through a blood brain barrier, a pharmaceutical composition comprising it, a method for producing it, and a kit, and the like are provided.【課題】目的の治療用遺伝子を、高い効率でより平易な手段により神経系細胞に送達する手段の提供。【解決手段】特定のアミノ酸配列に対して９０％以上の同一性を有するアミノ酸配列において、少なくとも１つの表面露出チロシン残基が他のアミノ酸残基に置換されているアミノ酸配列を含むタンパク質であって、ウイルスビリオンを形成可能であるタンパク質を含むキャプソメア、並びに（ｂ）該キャプソメア内にパッケージングされるポリヌクレオチドであって、神経系細胞特異的プロモーター配列及び該プロモーター配列と作動可能に連結されるヌクレオチド配列を含むポリヌクレオチドを含む、組換えアデノ随伴ウイルスビリオン。より具体的には、血液脳関門を通過可能であり、神経系細胞に対して高い効率で目的の治療用遺伝子を導入するための組換えアデノ随伴ウイルスビリオン、それを含む医薬組成物、それを作製する方法、キットなど。【選択図】なし
