ALKAN, Ozan,KERR, Douglas Anthony,KOTIN, Robert Michael,KLATTE, Debra,LIU, Leah,SILVER, Nathaniel
申请号：
USUS2019/018016
公开号：
WO2019/161059A1
申请日:
2019.02.14
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
The application describes ceDNA vectors having linear and continuous structure for delivery and expression of a transgene. ceDNA vectors comprise an expression cassette flanked by two ITR sequences, where the expression cassette encodes a transgene. Some ceDNA vectors further comprise cis-regulatory elements, including regulatory switches. Further provided herein are methods and cell lines for reliable gene expression in vitro, ex vivo and in vivo using the ceDNA vectors. Provided herein are method and compositions comprising ceDNA vectors useful for the expression of an antibody or fusion protein in a cell, tissue or subject. Such antibodies or fusion proteins can be expressed for treating disease or alternatively, for the production of antibodies or fusion proteins in a commercial setting.L'invention concerne des vecteurs d'ADNce ayant une structure linéaire et continue pour l'administration et l'expression d'un transgène. Les vecteurs d'ADNce comprennent une cassette d'expression flanquée de deux séquences ITR, la cassette d'expression codant pour un transgène. Certains vecteurs d'ADNce comprennent en outre des éléments cis-régulateurs, notamment des commutateurs régulateurs. L'invention concerne en outre des procédés et des lignées cellulaires pour une expression génique fiable in vitro, ex vivo et in vivo à l'aide des vecteurs d'ADNce. L'invention concerne un procédé et des compositions comprenant des vecteurs d'ADNce utiles pour l'expression d'un anticorps ou d'une protéine de fusion dans une cellule, un tissu ou chez un sujet. De tels anticorps ou protéines de fusion peuvent être exprimés pour traiter une maladie ou, en variante, pour la production d'anticorps ou de protéines de fusion dans un contexte commercial.
