CRINE, Philippe;ALEXION PHARMA INTERNATIONAL SàRL;VANDERBILT UNIVERSITY;ELEFTERIOU, Florent
发明人:
CRINE, Philippe,ELEFTERIOU, Florent
申请号：
USUS2012/060869
公开号：
WO2013/059491A1
申请日:
2012.10.18
申请国别(地区):
US
年份:
2013
代理人:
摘要：
The present invention provides methods, compositions, and kits for the treatment of neurocutaneous syndromes, such as neurofibromatosis type I； disorders associated with overactivation of FGFR3, such as achondroplasia； bone or cartilage disorders； or vascular smooth muscle disorders； or for the elongation of bone. In some embodiments, the present invention provides polypeptides having an alkaline phosphatase peptide fused to an Fc domain of an immunoglobulin or a natriuretic peptide fused to an Fc domain of an immunoglobulin. Such polypeptides can be administered to subjects, e.g., subcutaneously, to treat a neurocutaneous syndrome, a disorder associated with overactivation of FGFR3, a bone or cartilage disorder, or a vascular smooth muscle disorder, or to elongate bone. The invention also features nucleic acid molecules encoding such polypeptides and the use of the nucleic acid molecules for treating neurocutaneous syndromes, disorders associated with overactivation of FGFR3, bone or cartilage disorders, or vascular smooth muscle disorders, or for elongating bone.L'invention concerne des méthodes, des compositions et des trousses destinées au traitement de syndromes neurocutanés, tels que la neurofibromatose de type I； les troubles associés à la suractivation de FGFR3, notamment l'achondroplasie； les pathologies osseuses ou cartilagineuses； ou les pathologies des muscles lisses vasculaires； ou encore pour obtenir un allongement osseux. Dans certains modes de réalisation, on décrit des polypeptides dont un peptide phosphatase alcaline fusionné à un domaine Fc d'une immunoglobuline ou un peptide natriurétique fusionné à un domaine Fc d'une immunoglobuline. De tels polypeptides peuvent être administrés par voie sous-cutanée à un sujet pour traiter un syndrome neurocutané, un trouble associé à la suractivation de FGFR3, une pathologie osseuse ou cartilagineuse, ou une pathologie des muscles lisses vasculaires； ou encore pour obtenir un allongement osseux. L'invention c
