Provided herein are rodents that express the human endosialin gene. In preferred embodiments, the rodent is a mouse. Preferably, the human endosialin gene is integrated into the native or endogenous endosialin gene locus. More preferably, the host rodent is null for the endogenous endosialin gene product. The human endosialin gene is preferably expressed in a similar development and disease response pattern as that of the native endosialin gene product in parental or wild type rodents. This feature makes these rodents useful for studying the effects of test agents to positively or negatively affect endosialin biology for therapeutic use. Use of human endosialin expressing rodents lacking native endosialin gene product (HUE rodents) is proposed as a strategy for developing agents that can positively or negatively affect the endosialin pathway and also serve as a screening tool to identify those agents that may be useful as human therapies.本明細書では、ヒトエンドシアリン遺伝子を発現する齧歯動物が提供される。好適な実施形態において、齧歯動物はマウスである。好適には、ヒトエンドシアリン遺伝子は、天然又は内因性のエンドシアリン遺伝子座中に組み込まれている。より好適には、宿主齧歯動物は内因性エンドシアリン遺伝子産物が欠損している。ヒトエンドシアリン遺伝子は好適には、親又は野生型の齧歯動物における天然のエンドシアリン遺伝子産物のものと同様の発生及び疾患応答パターンで発現される。この特徴により、これらの齧歯動物は、治療用途のためのエンドシアリン生物学に正又は負の影響を与える試験薬剤の効果を試験するのに有用となる。天然エンドシアリン遺伝子産物を欠失しているヒトエンドシアリンを発現する齧歯動物(HUE齧歯動物)の使用が、エンドシアリン経路に正又は負に影響を与えることができ、また、ヒト治療として有用であり得るこれらの薬剤を識別するためのスクリーニング手段としても役立ち得る薬剤を開発するための戦略として提案される。
