A composition formulated for intrathecal delivery of a recombinant adeno-associated virus (rAAV) vector comprising an AAVhu68 capsid carrying a human galactosylceramidase (GALC) gene for administration to Krabbe patients is provided. Also provided are novel gene sequences and uses thereof.L'invention concerne une composition formulée pour l'administration intrathécale d'un vecteur de virus adéno-associé recombinant (rAAV) comprenant une capside AAVhu68 portant un gène de galactosylcéramidase humaine (GALC) pour une administration à des patients atteints de la maladie de Krabbe. L'invention concerne également de nouvelles séquences géniques et leurs utilisations.
