ASOKAN, Aravind;THE UNIVERSITY OF NORTH CAROLINA AT CHAPEL HILL;PULICHERLA, Nagesh
发明人:
ASOKAN, Aravind,PULICHERLA, Nagesh
申请号：
USUS2012/024702
公开号：
WO2012/109570A1
申请日:
2012.02.10
申请国别(地区):
US
年份:
2012
代理人:
摘要：
The present invention provides AAV capsid proteins, virus capsids comprising said capsid proteins and virus vectors comprising said capsid proteins, wherein the AAV capsid proteins have one or more mutations, wherein the mutation(s) result in a phenotype of decreased liver transduction and/or reduced glycan binding affinity as compared to a control. The invention also provides methods of administering the virus vectors and virus capsids of the invention to a cell or to a subject.La présente invention concerne des protéines de capside de VAA, des capsides virales comprenant lesdites protéines de capside et des vecteurs viraux comprenant lesdites protéines de capside. Les protéines de capside de VAA contiennent une ou plusieurs mutations, la ou les mutations donnant comme phénotype une diminution de la transduction hépatique et/ou une réduction de l'affinité de liaison pour les glycanes par rapport à un témoin. L'invention concerne également des procédés d'administration des vecteurs viraux et des capsides virales de l'invention à une cellule ou à un sujet.
