The present invention includes compositions and methods for the treatment of medical conditions or diseases utilizing edited oligonucleotides. The editing oligonucleotide contains an oligonucleotide chain of about 10 to about 50 nucleotides on each side of the editing portion, which may contain a sugar or linker that positions the active editing portion in a position appropriate for hybridization with the target nucleic acid. . The editing oligonucleotide may also contain at least one nucleotide sequence change from the target sequence in the genome. The method involves the use of editing oligonucleotides to modify the genomic sequence in the cell without the use of additional proteins or nucleic acids that aid the editing process. The edited oligonucleotides may include backbone modifications that increase the nuclease stability of the oligonucleotide compared to an unmodified oligonucleotide or an oligonucleotide having three phosphorothioates on each end.本発明は、編集オリゴヌクレオチドを利用した医学的状態もしくは疾患の治療のための組成物および方法を含む。本編集オリゴヌクレオチドは、標的核酸とのハイブリダイゼーションに適切な位置に活性編集部分を位置付ける糖またはリンカーを含有し得る、約１０～約５０ヌクレオチドのオリゴヌクレオチド鎖を、編集部分の各側に含有する。本編集オリゴヌクレオチドはまた、ゲノム内の標的配列からのヌクレオチド配列変化を少なくとも１つ含有し得る。本方法は、編集プロセスを補助する追加のタンパク質または核酸を用いずに、編集オリゴヌクレオチドを利用して細胞内のゲノム配列を修飾することを含む。本編集オリゴヌクレオチドは、オリゴヌクレオチドのヌクレアーゼ安定性を、未修飾オリゴヌクレオチドまたは各末端上に３個のホスホロチオエートを有するオリゴヌクレオチドと比較して増加させる、骨格修飾を含んでもよい。
