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METHODS AND COMPOSITIONS FOR TREATING HUNTINGTON'S DISEASE
专利权人:
SANGAMO BIOSCIENCES INC;サンガモ セラピューティクス, インコーポレイテッド
发明人:
STEVE H ZHANG,スティーブ エイチ. ザン
申请号:
JP2019067000
公开号:
JP2019116502A
申请日:
2019.03.29
申请国别(地区):
JP
年份:
2019
代理人:
摘要:
To provide methods and compositions for treating Huntington's disease.SOLUTION: Disclosed herein are a method and a composition for treating Huntington's disease. In particular, provided herein are a method and composition for modifying (e.g., modulating expression of) a HD Htt allele so as to treat Huntington's disease. A method and composition for generating an animal model of Huntington's disease are also provided. Thus, in one aspect, engineered (not naturally occurring) DNA binding domain (e.g., a zinc finger protein, TAL effector (TALE) protein or CRISPR/dCas-TF) that modulate expression of a HD allele (e.g., Htt) are provided.SELECTED DRAWING: None【課題】ハンチントン病を処置するための方法および組成物の提供。【解決手段】ハンチントン病を治療するための方法および組成物が本明細書に開示される。特に、ハンチントン疾患を治療するためにHD Htt対立遺伝子を修飾する(例えばその発現を調節する)ための方法および組成物が本明細書に提供される。ハンチントン病の動物モデルを生成するための方法および組成物もまた提供される。故に、一態様において、HD対立遺伝子(例えばHtt)の発現を調節する、遺伝子操作された(天然に存在しない)DNA結合ドメイン(例えば、ジンクフィンガータンパク質、TALエフェクター(TALE)タンパク質またはCRISPR/dCas-TF)が提供される。【選択図】なし
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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